Un novedoso medicamento, fue aprobado en Europa para combatir una enfermedad genética rara.
El fármaco permite “acallar” un gen nocivo o dañado y además, podría preceder otros para tratar males más comunes como el cáncer, la hepatitis B o el Alzhéimer.
La empresa biotecnológica estadounidense Alnylam anunció que aprueba el medicamento Onpattro, cuyo uso se indica para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por tanstiretina en adultos (ATTR), enfermedad genética potencialmente paralizante y que puede resultar mortal.
La ATTR es padecida por unas 50 mil personas en el mundo.
La Comisión Europea aprobó el uso del innovador medicamento menos de tres semanas después de recibir una primera autorización en el mercado estadounidense.
El tratamiento requirió 15 años de desarrollo y tuvo un costo de 450 mil dólares por paciente y por año en Estados Unidos, convirtiéndolo en uno de los más caros del mundo.
La terapia se basa en el principio del ARN interferente, un mecanismo natural que fue descubierto a finales de los años 90 por Andrew Fire y Craig Mello, ganadores del premio Nobel de Medicina en 2006.
Llamado el “arma del silencio”, este mecanismo impide al ARN mensajero transmitir la orden de un gen defectuoso para producir proteínas anormales.
Alnylam y otras empresas de la misma rama siguen investigando sobre este nuevo remedio para combatir otras condiciones genéticas , desde enfermedades cardiovasculares hasta padecimientos neurodegenerativos.
Imagen obtenida de: El Observador